Пациенты с редкими (орфанными) заболеваниями обеспечиваются за счет средств местного бюджета и через Фонд «Казахстан халкына».
Такие случаи регулируются «Правилами использования лекарственных средств и медицинских изделий, не зарегистрированных в Республике Казахстан, для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям конкретного пациента либо ограниченному контингенту пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями и (или) состояниями»:
Порядок обращения и согласования
Медицинская организация, желающая использовать незарегистрированное лекарство или медицинское изделие, направляет в местное управление здравоохранения обоснованное письмо, в котором указывает: патологию (например, редкое или жизнеугрожающее состояние), количество необходимых пациентов, расчёт требуемого объёма препарата или изделия.
При необходимости дополнительно согласуются иммунобиологические средства с органом, отвечающим за санитарно-эпидемиологический надзор.
После одобрения управлением здравоохранения, осуществляется ввоз незарегистрированного препарата или изделия. Информирование пациента и получение согласия
Врач, назначающий незарегистрированное средство, обязан подробно информировать пациента (или его законных представителей) о возможной пользе и рисках, о безопасности, ожидаемой эффективности и альтернативных вариантах терапии.
Необходимо письменное информированное согласие пациента или его представителей.
Для несовершеннолетних или лиц, признанных судом недееспособными, согласие даётся законными представителями. Если таких нет — решение может принять врачебная комиссия (консилиум).
В экстренных случаях (например, пациент в коме, не может выразить волю) допускается применение без предварительного согласия, но с последующим уведомлением руководства медорганизации.
Контроль и проверка.
После проведения закупа, осуществляется поставка лекарственных средств по медицинским организациям,
осуществляющие контроль ККМФД, проводят проверку соблюдения всех норм и стандартов, а также контроль за качеством предоставляемых лекарственных средств.